免疫系统可改造为持久“生物制药厂”

一项发表于最新一期《科学》杂志的研究，揭示了一种具有潜在革命性的疾病治疗新范式。美国洛克菲勒大学团队通过基因编辑技术对造血干细胞进行重编程，使其能够产生具有保护或治疗作用的特定抗体及其他蛋白质，从而将免疫系统本身转化为一个持久且可调控的“生物制药厂”。这项突破性进展为开发“一次治疗、长期受益”的变革性疗法开辟了广阔的道路。传统的疫苗或基于成熟免疫细胞的疗法，在面对复杂病原体时存在局限性。先前有研究尝试直接编辑成熟的B细胞来产生所需抗体，但效果往往是暂时的。为解决持久性问题，研究团队将目光投向了免疫细胞的源头——造血干细胞。该研究的核心策略是，利用CRISPR基因编辑技术，直接将编码特定治疗性蛋白质（例如一种能广泛中和流感病毒的抗体）的遗传指令，精确插入小鼠的造血干细胞和祖细胞的基因组中。随后，将这些经过编辑的干细胞移植回小鼠体内。这些干细胞在体内终身存活并不断产生新的血细胞，其分化出的所有B细胞都携带了相同的治疗性蛋白质生产蓝图。

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